Definisjon: hva betyr on-label og off-label?
Et legemiddel godkjennes av regulatoriske myndigheter – i Europa av EMA, i Norge via Legemiddelverket – for bestemte indikasjoner. Dette kalles den godkjente indikasjonen, eller on-label bruk.
On-label betyr at legemiddelet brukes i tråd med den godkjente indikasjonen: riktig diagnose, riktig stadium, eventuelt riktig biomarkørprofil.
Off-label betyr at legemiddelet brukes utenfor den godkjente indikasjonen. Det kan bety at det brukes mot en annen krefttype, i et annet stadium, i en annen kombinasjon, eller til en pasientgruppe som ikke var inkludert i de registrerte studiene.
Off-label bruk er lovlig og vanlig i onkologi. Det er ikke et synonym for eksperimentell eller usikker behandling – det betyr rett og slett at godkjenningsprosessen ikke har rukket å fange opp all dokumentert klinisk nytte.
Når off-label er medisinsk forsvarlig
Onkologi er et felt i rask utvikling. Studier publiseres kontinuerlig, og nye data viser effekt for legemidler i sammenhenger som ikke inngikk i den opprinnelige godkjenningsstudien. Det kan gå år fra data foreligger til en formell godkjenningsutvidelse er på plass.
Off-label bruk er medisinsk forsvarlig når:
- Det foreligger solid klinisk dokumentasjon, gjerne fra fase II- eller fase III-studier, som viser effekt og akseptabel sikkerhet
- Behandlingen er omtalt i anerkjente internasjonale retningslinjer (ESMO, NCCN) selv uten formell godkjenning
- Biomarkørprofilen til pasienten tilsier at behandlingen er biologisk relevant
- Nytte-risiko-vurderingen er gjort grundig og dokumentert
- Pasienten er fullt informert og har gitt samtykke
Det motsatte av dette – å gi behandling uten dokumentasjon, uten klar biologisk begrunnelse og uten informert samtykke – er ikke forsvarlig off-label bruk. Det er noe vi ikke gjør.
Hva dokumentasjonskravet er hos oss
Kreftklinikken stiller krav til dokumentasjonsstyrke før vi tilbyr off-label behandling. Vi baserer oss på:
- Publiserte kliniske studier med tilstrekkelig pasientgrunnlag
- Anerkjente internasjonale retningslinjer som omtaler behandlingen
- Eventuell bruk i kliniske studier eller i godkjente programmer i andre land
- Faglig vurdering fra onkolog med spesialkompetanse på aktuell krefttype
Vi differensierer også mellom styrken i dokumentasjonen. Det er en vesentlig forskjell på et legemiddel som er anbefalt i ESMO-retningslinjer uten formell godkjenning, og et legemiddel som kun har data fra én liten studie. Begge kan i prinsippet brukes off-label – men vurderingen og informasjonen til pasienten vil være ulik.
Slik informerer vi pasienten
Dersom off-label behandling er aktuelt, er åpen og grundig informasjon en forutsetning.
Vi forklarer:
- Hva legemiddelet er godkjent for, og hvordan din situasjon avviker fra dette
- Hva dokumentasjonen viser for din diagnose og profil
- Hvilke bivirkninger som er kjent, og hva som er usikkert
- Hvilke alternativer on-label som eventuelt finnes
Du mottar dette skriftlig. Du bestemmer selv. Ingen behandling starter uten at du er fullt informert og har samtykket eksplisitt.
Samspill med offentlig sykehus og forsikring
Off-label behandling forekommer også i det offentlige, men rammevilkårene er annerledes. Sykehus kan anvende Nye metoder-prosessen for å få legemidler finansiert offentlig, men denne prosessen tar tid og vektlegger kostnadseffektivitet like mye som klinisk effekt.
For pasienter med helseforsikring: mange forsikringsavtaler dekker dokumentert off-label behandling, men det varierer mellom selskaper og avtaler. Vi bistår med å avklare dette.
Vi iformerer alltid med din ansvarlige lege i det offentlige systemet. Off-label behandling gitt hos oss dokumenteres i journalen og kommuniseres til samarbeidende sykehus, slik at det totale behandlingsbildet er kjent for alle involverte.
Bestill en vurderingssamtale
Lurer du på om det finnes behandlingsalternativer du ikke er blitt informert om? Ta kontakt med Kreftklinikken for en uavhengig vurdering.
